Клинические исследования лекарственных средств (ЛС) — один из важнейших этапов создания новых лекарственных препаратов. В его реализации принимают участие разработчики препаратов, контрактные исследовательские организации, научные и лечебные учреждения, врачи-исследователи и пациенты во многих странах мира. Мировые вложения в создание новых лекарственных средств уже превысили 100 млрд. долл. в год, половину из них составляют расходы на клинические исследования. В настоящее время на этапе клинического изучения находится приблизительно 10 000 новых молекул, из них около 500 каждый год достигают 3-й фазы клинических исследований — своеобразной «финишной прямой», перед тем как стать лекарственным средством для широкого медицинского применения.
В последние годы в мире отмечается значительное увеличение числа клинических исследований и, как следствие этого, растет потребность в пациентах — добровольных участниках научных экспериментов. Только в США в процессе создания лекарств участвуют более 50 000 врачей, а число пациентов, принимающих участие в клинических исследованиях во всем мире, подсчитать практически невозможно — таких пациентов миллионы. Этим определяется социальная значимость клинических исследований, т.к. современный уровень развития науки не позволяет, к сожалению, создавать, минуя их, новые ЛС для сохранения здоровья человека.
Столь масштабные проекты связаны, в первую очередь, с позицией официальных органов, отвечающих за регистрацию ЛС и разрешающих использование нового препарата в обычной медицинской практике. FDA (Food and Drug Administration) и EMEA (European Agency for the Evaluation of Medicinal Products) постоянно повышают требования к объему и качеству научных данных, которые необходимо предоставить для принятия решения о регистрации нового лекарства. Если в начале 80-х годов досье на один препарат включало сведения в среднем о 1 500 пациентах, то в середине 90-х уже было необходимо исследовать в среднем 4 500 субъектов, а в настоящее время одна заявка на регистрацию содержит информацию приблизительно о 7 000 здоровых добровольцев и пациентах. Во всем мире в год проводится в среднем от 15 до 20 тыс. клинических исследований.
Число пациентов в каждом проекте постоянно растет, и существует предположение (Stephen Andrade, 2003 г.), что потребность в пациентах в ближайшие годы может увеличиться в 6 раз.
Поэтому основной вопрос современных клинических испытаний — где взять необходимых пациентов. На фоне бурного роста потребности в новых участниках исследований количество потенциальных исследователей и соответствующих больных остается практически неизменным. Разработчики препаратов уже не могут интенсивно расширять географию исследований — потенциал стран с преимущественно белым населением и определенным уровнем развития здравоохранения, в т.ч. России, уже несколько лет используется в полном объеме. Проводить исследования только в странах с высокой численностью населения (Китай, Индия, Индонезия) не позволяют популяционные особенности — результаты, полученные у азиатских пациентов, нельзя в полной мере перенести на жителей Европы и Америки. Организаторы исследований конкурируют между собой в поисках врачей-исследователей, которые курируют «нужных» пациентов.
Стремление фармацевтических компаний и контрактных исследовательских организаций размещать проекты в одних и тех же научных и лечебных учреждениях, имеющих достаточный опыт исследований и, теоретически, обладающих способностью быстро набрать необходимое число пациентов, иногда приводит к нежелательному результату. Некоторые центры и работающие в них исследователи оказываются настолько перегружены различными проектами, что не могут обеспечить ни надлежащего качества работы, ни достаточного количества пациентов для всех проходящих одновременно исследований. Эта проблема присутствует и в России, т.к. исследовательская активность в большей степени сосредоточена в Москве и С.-Петербурге — и многие клиники с таким объемом работ справиться не в состоянии.